La lutte contre la maladie du sommeil vient de franchir une étape décisive. L’acoziborole Winthrop, développé par l’initiative Médicaments contre les Maladies Négligées – Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) en anglais en partenariat avec Sanofi, a reçu un avis scientifique positif de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la trypanosomiase humaine africaine à Trypanosoma brucei gambiense, la forme la plus répandue de la maladie.
Cette recommandation du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), dans le cadre de la procédure EU-M4all, ouvre la voie à une approbation dans les pays africains endémiques, notamment en République démocratique du Congo (RDC) et en Guinée. Elle pourrait également conduire à une mise à jour des directives de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS), qui vise l’élimination de la maladie d’ici 2030. C’est une grande évolution dans la recherche, il s’agit d’un traitement oral administré en une seule prise, sous forme de trois comprimés.
Une avancée issue de la recherche clinique menée en Afrique
L’avis favorable de l’EMA repose sur une étude clinique de Phase II/III conduite en RDC et en Guinée en collaboration avec les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil. Les résultats, publiés dans la revue scientifique de The Lancet Infectious Diseases, montrent un taux de succès allant jusqu’à 96 % à 18 mois, aussi bien chez les patients au stade précoce que chez ceux au stade avancé.
Jusqu’à présent, les options thérapeutiques restaient lourdes. Le fexinidazole, premier traitement entièrement oral introduit en 2018, nécessite dix jours de prise. Pour les formes avancées, le traitement NECT (nifurtimox-eflornithine) impose des perfusions et une hospitalisation. L’acoziborole pourrait profondément simplifier cette prise en charge.
Pour tenter de mieux comprendre l’apport de ce produit dans l’élimination de la maladie du sommeil, nous avons joint Chirac Bulanga Milemba, directeur Afrique centrale et Afrique de l’Ouest de DNDi : « L’acoziborole change effectivement la prise en charge des patients parce qu’il s’agit d’un traitement à dose unique. Cela élimine les hospitalisations longues, les séjours prolongés et les contraintes logistiques. Il n’y a plus besoin d’être hospitalisé » explique-t-il.
Il souligne également un autre avantage scientifique majeur : « L’Agence européenne des médicaments indique que l’acoziborole est efficace pour tous les stades. Il n’est donc plus nécessaire de différencier les malades de stade 1 et de stade 2. C’est un avantage considérable. »
En pratique, cela signifie qu’un patient diagnostiqué pourrait être traité immédiatement, sans procédures complexes ni examens invasifs pour déterminer le stade neurologique de la maladie.
Une maladie historiquement mortelle
La trypanosomiase humaine africaine, communément appelée maladie du sommeil, est transmise par la piqûre d’une mouche tsé-tsé infectée. Sans traitement, elle est presque toujours mortelle. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et envahit le système nerveux central, provoquant troubles neurologiques sévères, altérations du comportement, convulsions et décès.
En 1998, près de 40 000 cas étaient officiellement signalés, avec des centaines de milliers de cas estimés non diagnostiqués. En 2024, moins de 600 cas ont été enregistrés selon les données de l’OMS, soit une réduction spectaculaire en un peu plus de deux décennies.
La Guinée, acteur clé de cette avancée scientifique
La Guinée a joué un rôle central dans les essais cliniques de l’acoziborole. Les équipes guinéennes ont participé au recrutement et au suivi des patients, contribuant directement à la production de données scientifiques internationales. Universciences.com a déjà documenté ces efforts et les progrès majeurs réalisés ces dernières années en Guinée forestière, autrefois foyer important de la maladie.
Les essais n’ont toutefois pas été simples. « Le premier défi, c’était le recrutement et le suivi des patients », explique Chirac Bulanga Milemba. « Les essais ont été menés dans des zones reculées, surtout en RDC, où les routes sont quasi inexistantes, les infrastructures médicales limitées et les conditions environnementales difficiles. Il faut aller chercher les malades dans des villages parfois très éloignés » ajoute t-il.
Ces contraintes logistiques montrent que cette innovation n’est pas seulement pharmaceutique, elle est aussi le résultat d’une mobilisation scientifique africaine dans des conditions complexes.
Un outil stratégique pour l’élimination, mais pas une solution isolée
L’acoziborole pourrait devenir un pilier stratégique de l’élimination. « L’acoziborole a le potentiel de devenir l’outil le plus simple jamais utilisé contre la trypanosomiase humaine africaine », affirme le directeur régional de DNDi. « Traitement unique, sans hospitalisation, couvrant tous les cas : c’est un pilier essentiel pour accélérer l’élimination. »
Cependant, il appelle à la vigilance, « la surveillance et le dépistage restent indispensables. Les efforts d’élimination exigent un dépistage actif dans les zones rurales, une surveillance épidémiologique sensible et une capacité de réponse rapide en cas de reprise de la transmission. L’acoziborole accélère l’élimination, mais ne remplace pas les activités de dépistage et de surveillance. »
En d’autres termes, le médicament simplifie le traitement, mais la recherche et la santé publique doivent continuer à fonctionner ensemble.
Un médicament gratuit pour les pays endémiques
Sanofi a annoncé que l’acoziborole sera donné à l’OMS via sa fondation philanthropique Foundation S – Le Collectif Sanofi. Une fois approuvé dans les pays concernés, il sera mis gratuitement à disposition des patients. Par ailleurs, une étude complémentaire est en cours en Guinée et en RDC pour évaluer l’utilisation du médicament chez les enfants âgés de 1 à 14 ans, ce qui pourrait élargir encore son impact.
Après plus de vingt ans d’innovation progressive du NECT en 2009 au fexinidazole en 2018, l’acoziborole marque peut-être l’étape la plus décisive vers l’élimination de la maladie du sommeil.
Alpha Oumar Bagou Barry
